Zokinvy
Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, olika medel för matsmältning och ämnesomsättning
Aktiva substanser Lonafarnib
Alla avsnitt är dolda. Välj avsnitt att visa under Anpassa.
Dosering
Behandlingen ska inledas av en läkare med erfarenhet av att behandla patienter med bekräftade progeroida syndrom eller patienter med sällsynta genetiska metabola syndrom.
Dosering
Startdos För alla indikationer är den rekommenderade startdosen 115 mg/m2 två gånger dagligen. Du Bois- formeln användes i kliniska prövningar och bör användas för att beräkna kroppsytan för dosering. Alla
totala dagliga doser ska avrundas till närmaste steg på 25 mg och delas upp på två lika eller nästan lika stora doser (se tabell 1). Doserna ska tas med ungefär 12 timmars mellanrum (morgon och kväll).
Tabell 1: Rekommenderad startdos och administreringsschema för dosering av 115 mg/m2 baserat på kroppsyta
| Kroppsyta (m2) | Total daglig dos avrundad till närmaste 25 mg | Antal kapslar på morgonen | Antal kapslar på kvällen | ||
| lonafarnib 50 mg | lonafarnib 75 mg | lonafarnib 50 mg | lonafarnib 75 mg | ||
| 0,30–0,38 | 75 | 1* | 1* | ||
| 0,39–0,48 | 100 | 1 | 1 | ||
| 0,49–0,59 | 125 | 1 | 1 | ||
| 0,6–0,7 | 150 | 1 | 1 | ||
| 0,71–0,81 | 175 | 2 | 1 | ||
| 0,82–0,92 | 200 | 2 | 2 | ||
| 0,93–1 | 225 | 1 | 1 | 2 | |
*För patienter som har en kroppsyta på 0,30 m2 till 0,38 m2 måste innehållet i en 75 mg kapsel blandas med 10 ml mjuk mat (se Administreringssätt). Denna dos bereds och intas två gånger dagligen (se avsnitt Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering).
Underhållsdos Efter 4 månaders behandling med startdosen 115 mg/m2 två gånger dagligen ska dosen ökas till underhållsdosen 150 mg/m2 två gånger dagligen (morgon och kväll). Alla totala dagliga doser ska avrundas till närmaste steg på 25 mg och delas upp på två lika eller nästan lika stora doser (se tabell 2).
Tabell 2: Rekommenderad underhållsdos och administreringsschema för dosering av 150 mg/m2 baserat på kroppsyta
| Kroppsyta (m2) | Total daglig dos avrundad till närmaste 25 mg | Antal kapslar på morgonen | Antal kapslar på kvällen | ||
| lonafarnib 50 mg | lonafarnib 75 mg | lonafarnib 50 mg | lonafarnib 75 mg | ||
| 0,30–0,37 | 100 | 1 | 1 | ||
| 0,38–0,45 | 125 | 1 | 1 | ||
| 0,46–0,54 | 150 | 1 | 1 | ||
| 0,55–0,62 | 175 | 2 | 1 | ||
| 0,63–0,7 | 200 | 2 | 2 | ||
| 0,71–0,79 | 225 | 1 | 1 | 2 | |
| 0,8–0,87 | 250 | 1 | 1 | 1 | 1 |
| 0,88–0,95 | 275 | 2 | 1 | 1 | |
| 0,96–1 | 300 | 2 | 2 | ||
Missad dos Om en dos missas ska den tas så snart som möjligt, upp till 8 timmar före nästa planerade dos, i samband med mat. Om mindre än 8 timmar återstår tills nästa planerade dos ska den missade dosen stås över och doseringsschemat återupptas vid nästa planerade dos.
Patienter som tar startdosen 115 mg/m2 och har en kroppsyta på 0,30 m2 till 0,38 m2 Patienterna måste få en daglig dos på 75 mg (37,5 mg två gånger dagligen). Innehållet i en 75 mg måste blandas med 10 ml mjuk mat (se Administreringssätt). Denna dos förbereds och intas två gånger dagligen (se avsnitt Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering).
Dosjustering för patienter med ihållande kräkning och/eller diarré som leder till dehydrering eller viktminskning För patienter som har höjt sin dos till 150 mg/m2 två gånger dagligen men som får upprepade episoder av kräkningar och/eller diarré som leder till dehydrering eller viktminskning (se avsnitt Varningar och försiktighet) kan dosen
minskas igen till startdosen på 115 mg/m2 två gånger dagligen. Alla dagliga doser ska avrundas till närmaste steg på 25 mg och delas upp på två lika eller nästan lika stora doser (se tabell 1).
Förebyggande eller behandling av kräkning och/eller diarré som leder till dehydrering eller viktminskning Förebyggande behandling mot- eller behandling av kräkning och/eller diarré med ett läkemedel mot kräkning och/eller diarré kan övervägas (se avsnitt Varningar och försiktighet).
Dosjustering för patienter som redan tar en måttlig CYP3A-hämmare (se avsnitt Interaktioner)
När lonafarnib läggs till en befintlig behandlingsregim som innehåller en måttlig CYP3A-hämmare, kan det vara rimligt att använda en lägre startdos av lonafarnib. Om den måttliga CYP3A-hämmaren som tas samtidigt kommer att sättas ut kan dosen av lonafarnib ökas (dosering baserad på kroppsyta).
Dosjustering för patienter med kända dysfunktionella polymorfismer i cyp3a4
Patientens dagliga dos av lonafarnib ska minskas med 50 % och den reducerade dagliga dosen ska delas upp i två lika stora doser. Varje dos ska avrundas till närmaste steg på 25 mg. Doseringen är antingen 25 mg två gånger dagligen, 50 mg två gånger dagligen eller 75 mg två gånger dagligen. Till exempel ska patienter som har en reducerad daglig dos på 50 mg (25 mg två gånger dagligen) blanda innehållet i en kapsel med 50 mg lonafarnib med 10 ml mjuk mat (se Administreringssätt). Hälften av blandningen (5 ml eller 1 tesked), som motsvarar en 25 mg dos lonafarnib ska administreras. Resten av blandningen måste kasseras och en ny dos ska beredas för varje administrering (se avsnitt Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering). QTc-övervakning rekommenderas.
Dosjustering för patienter som behöver parenteralt midazolam för ett kirurgiskt ingrepp Samtidig användning av midazolam är kontraindicerat (se avsnitt Kontraindikationer och Interaktioner). Patienter som behöver parenteralt midazolam för ett kirurgiskt ingrepp ska avbryta behandling med lonafarnib i 14 dagar före och 2 dagar efter administrering av midazolam.
Specifika interaktioner med mat och dryck Lonafarnib ska inte tas tillsammans med mat eller juice som innehåller grapefrukt, tranbär, granatäpple eller pomerans (t.ex. apelsinmarmelad) (se avsnitt Interaktioner). Att ta lonafarnib tillsammans med mat eller dryck som innehåller dessa frukter eller fruktjuicer kan öka biverkningarna i samband med lonafarnib.
Dosjustering för patienter med förlängt QTc-intervall Elektrokardiogram (EKG) ska utföras innan behandling med lonafarnib påbörjas och övervakas under behandling med lonafarnib (se avsnitt Varningar och försiktighet). För patienter med QTc-intervall ≥ 500 ms, ska behandling med lonafarnib pausas tills normalt QTc-intervall observeras efter upprepad EKG-övervakning. Återuppta sedan lonafarnib med samma dos. Om QTc-intervall ≥ 500 ms observeras efter upprepad EKG-övervakning av patienter, ska utsättning av behandlingen med lonafarnib övervägas.
Särskilda populationer
Patienter med nedsatt leverfunktion Ingen dosjustering krävs för patienter med lätt till måttligt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass A respektive B). Lonafarnib är kontraindicerat för patienter med svårt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass C) (se avsnitt Kontraindikationer, Varningar och försiktighet och Farmakokinetik).
Patienter med nedsatt njurfunktion Lonafarnib har inte studerats på patienter med nedsatt njurfunktion. Eftersom lonafarnib och metaboliten HM21 endast utsöndras i begränsad omfattning via urinen krävs inga dosjusteringar för patienter med nedsatt njurfunktion (se avsnitt Varningar och försiktighet och Farmakokinetik).
Pediatrisk population Doseringen är densamma för vuxna och barn från 12 månaders ålder.
Säkerhet och effekt för lonafarnib hos barn under 12 månaders ålder har inte fastställts. Inga data finns tillgängliga (se avsnitt Farmakodynamik).
Administreringssätt
Lonafarnib är avsett för oral användning. Kapseln ska sväljas hel. Kapseln får inte tuggas. Varje dos ska tas tillsammans med mat.
För patienter som inte kan svälja kapseln hel finns det anvisningar om blandning av kapselinnehållet med apelsinjuice, mosad banan, yoghurt och mannagrynsgröt i avsnitt Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering.
Kontraindikationer
Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot någon annan substans i farnesyltransferasklassen, eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt Förteckning över hjälpämnen.
Samtidig användning med starka CYP3A-hämmare (se avsnitt Interaktioner).
Samtidig användning av läkemedel som främst metaboliseras av CYP3A4, såsom midazolam, atorvastatin, lovastatin och simvastatin (se avsnitt Dosering, Varningar och försiktighet och Interaktioner).
Patienter med svårt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass C) (se avsnitt Farmakokinetik).
Indikationer
Zokinvy är indicerat för behandling av patienter från 12 månaders ålder med en genetiskt bekräftad diagnos på Hutchinson-Gilfords progeriasyndrom eller en ”processing-deficient” progeroid laminopati associerad med antingen en heterozygot LMNA-mutation med ackumulering av progerinliknande proteiner eller en homozygot eller sammansatt heterozygot ZMPSTE24-mutation.
Varningar och försiktighet
Ålder vid behandlingens början
Behandling med lonafarnib ska påbörjas så snart en diagnos har ställts. Kliniska data tyder på att den förväntade överlevnadsnyttan med behandling med lonafarnib för patienter med Hutchinson-Gilfords syndrom (HGPS) som inledde behandling vid tidigast 10 års ålder är lägre än hos dem som startade vid en lägre ålder (se avsnitt Farmakodynamik).
Behandlingsstarten med lonafarnib hos äldre patienter ska vägas mot biverkningarna (dvs. kräkningar, illamående och diarré) under behandlingens första månader.
Förlängt qtc-intervall
Lonafarnib har på ett koncentrationsberoende sätt visats förlänga ventrikulär repolarisering i hjärtat, vilket mäts med QTc-intervallet på yt-EKG hos friska vuxna frivilliga. Förlängt QTc-intervall ökar risken för torsade de pointes, andra svåra arytmier och plötsligt dödsfall. QTc-intervall på upp till 20 ms har observerats vid subterapeutiska exponeringar (se avsnitt Farmakodynamik).
Baserat på detta fynd ska användning av lonafarnib undvikas hos patienter med hjärtarytmier i anamnesen eller med sjukdomar som ökar risken för torsade de pointes och plötsligt dödsfall, till exempel förlängt QT-syndrom, symtomatisk bradykardi, hypokalemi, hypomagnesemi eller hjärtsvikt. Betydande förlängning av QTc-intervallet kan inträffa när lonafarnib tas tillsammans med starka CYP3A4-hämmare eller andra läkemedel som är kända att förlänga QTc-intervallet (se avsnitt Interaktioner). Denna risk kan förvärras av hypokalemi eller hypomagnesemi, som ökar den potentiella risken för livshotande arytmier ytterligare.
EKG, serum och elektrolyter ska bedömas innan patienten börjar ta lonafarnib och övervakas under behandling med lonafarnib, och alla elektrolytobalanser ska korrigeras snabbt.
Gastrointestinala biverkningar och dehydrering
Elektrolytrubbningar (hypermagnesemi, hypokalemi, hyponatremi) har rapporterats (se avsnitt Biverkningar). De gastrointestinala biverkningarnas svårighetsgrad, särskilt under behandlingens första 4 månader, bör noga övervakas. När gastrointestinala biverkningar uppträder bör patientens vikt, kaloriintag och
vätskeintag övervakas regelbundet. I vissa fall kan ihållande diarré leda till hypovolemi, som ska behandlas genom infusion eller oralt.
Patienter som får diarré och behandlas med loperamid mot diarré ska övervakas avseende biverkningar i samband med ökad exponering för loperamid (se avsnitt Interaktioner).
Patienter som behöver parenteralt midazolam för ett kirurgiskt ingrepp
Samtidig administrering av lonafarnib och midazolam är kontraindicerat (se avsnitt Kontraindikationer och Interaktioner) på grund av ökad risk för extrem sedering och andningsdepression. Hos patienter som behöver midazolam som en del av anestesin för ett kirurgiskt ingrepp ska behandlingen med lonafarnib avbrytas i 14 dagar före och 2 dagar efter administrering av parenteralt midazolam.
Onormal leverfunktion
Förhöjda leverenzymer, såsom aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas, har rapporterats (se avsnitt Biverkningar). Tecken och symtom på nedsatt leverfunktion ska bedömas kontinuerligt. Leverfunktionen ska mätas varje år eller när nya eller förvärrade tecken eller symtom på leverdysfunktion uppstår.
Nefrotoxicitet
Lonafarnib orsakade nefrotoxicitet hos råttor med kliniska kemiska- och urinprovsförändringar, vid plasmaexponeringar som ungefär motsvarar dosen till människa (se avsnitt Prekliniska säkerhetsuppgifter). Tecken och symtom på nedsatt njurfunktion ska bedömas kontinuerligt. Njurfunktionen ska mätas årligen eller när nya eller förvärrade tecken eller symtom på nedsatt njurfunktion uppstår.
Retinal toxicitet
Lonafarnib orsakade en lätt synnedsättning, beroende på stavarna, hos apor vid plasmaexponeringar liknande dosen till människa (se avsnitt Prekliniska säkerhetsuppgifter). En oftalmologisk utvärdering bör genomföras årligen och när eventuella nya synrubbningar uppstår under behandlingen.
Samtidig användning av måttliga och starka cyp3a-inducerare
Samtidig användning av måttliga och starka CYP3A-inducerare kan minska effekten av lonafarnib och bör därför undvikas (se avsnitt Interaktioner).
Samtidig användning av cyp3a-hämmare
Samtidig användning av lonafarnib och starka CYP3A-hämmare är kontraindicerad (se avsnitt Kontraindikationer och Interaktioner).
Samtidig användning av svaga cyp3a-inducerare
Samtidig användning av svaga CYP3A-inducerare kan minska effekten av lonafarnib och bör undvikas. Om deras användning är oundviklig behövs ingen dosjustering av lonafarnib (se avsnitt Interaktioner).
Patienter med kända dysfunktionella polymorfismer hos cyp3a4
Patienter med känd dysfunktionell polymorfism hos CYP3A4 ska inleda behandlingen vid 50 % av den angivna dosen. QTc-övervakning är nödvändig (se avsnitt Dosering och Interaktioner).
Andra progeroida syndrom
Lonafarnib förväntas inte vara effektivt för behandling av progeroida syndrom som orsakas av mutationer i andra gener än LMNA eller ZMPSTE24 och laminopatier som inte är associerade med
ackumulering av progerinliknande proteiner. Lonafarnib förväntas inte vara effektivt vid behandling av följande progeroida syndrom: Werners syndrom, Blooms syndrom, Rothmund-Thomsons syndrom, Cockaynes syndrom, xeroderma pigmentosum, trichotiodystrofi och ataxi-telangiektasi.
Hjälpämnen med känd effekt
Zokinvy innehåller mindre än 1 mmol natrium (23 mg) per dos, dvs. är näst intill ”natriumfritt”.
Biverkningar
Sammanfattning av säkerhetsprofilen
De vanligaste biverkningarna är: kräkningar (86 %), diarré (78 %), förhöjt aspartataminotransferas (64 %), förhöjt alaninaminotransferas (50 %), minskad aptit (41 %), illamående (38 %), buksmärta (35 %), trötthet (29 %), viktminskning (27 %), förstoppning (18 %) och övre luftvägsinfektion (11 %). De flesta biverkningar inträffade inom de första 4 veckorna efter inledd behandling och minskade i allmänhet stadigt med ökande behandlingstid.
De allvarligaste biverkningarna är förhöjt alaninaminotransferas (3,6 %), förhöjt aspartataminotransferas (3,6 %), cerebral ischemi (3,2 %), feber (1,6 %) och dehydrering (1,6 %).
Biverkningslista i tabellform
De biverkningar som förekom i de kliniska prövningarna redovisas i tabell 3 efter organsystem och föredragen term. Frekvenserna definieras enligt följande: mycket vanliga (≥ 1/10), vanliga (≥ 1/100, < 1/10), mindre vanliga (≥ 1/1 000, < 1/100), sällsynta (≥ 1/10 000, < 1/1 000), mycket sällsynta (< 1/10 000) och ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga uppgifter). Inom varje frekvensområde redovisas biverkningarna efter fallande allvarlighetsgrad inom varje klassificering av organsystem.
Tabell 3: Biverkningar
| Organsystem | Mycket vanliga | Vanliga |
| Infektioner och infestationer | Övre luftvägsinfektion | Infektion Rinit Gastroenterit Influensa Oral pustel Perirektal abscess Lunginflammation Sinuit |
| Blodet och lymfsystemet | Sänkt hemoglobin | Sänkt antal vita blodkroppar |
| Metabolism och nutrition | Nedsatt aptit Viktminskning | Dehydrering Hypermagnesemi Hypokalemi Hypoalbuminemi Hyponatremi |
| Psykiska störningar | Nedstämdhet | |
| Centrala och perifera nervsystemet | Cerebral ischemi Huvudvärk Yrsel Parestesi | |
| Andningsvägar, bröstkorg och mediastinum | Hosta Epistaxis Laryngeal/orofaryngeal smärta Nästäppa | |
| Magtarmkanalen | Kräkningar Diarré Illamående Buksmärtaa Förstoppning | Gasbildning Kolit Dyspepsi Gastrit Nedre gastrointestinal blödning |
| Lever och gallvägar | Aspartataminotransferas-stegring Alaninaminotransferas-stegring Sänkt bikarbonat i blodet | Sänkt kreatinin i blodet |
| Hud och subkutan vävnad | Hudutslag Pruritus Torr hud Hyperpigmentering av huden | |
| Muskuloskeletala systemet och bindväv | Muskuloskeletal smärta Ryggsmärta Smärta i extremitet | |
| Allmänna symtom och/eller symtom vid administreringsstället | Trötthet | Feber Bröstsmärta Frossa |
| Skador, förgiftningar och behandlingskomplikationer | Tandfraktur |
a Buksmärta innefattar smärta i buken och övre buksmärta
Beskrivning av utvalda biverkningar
Gastrointestinala biverkningar Gastrointestinala biverkningar (kräkningar [85,7 %], diarré [77,8 %], illamående [38,1 %]) var de biverkningar som oftast rapporterades. Av patienterna med behandlingsrelaterade kräkningar hade 29 (53,7 %) patienter kräkningar av grad 1 (definierat som ingen intervention nödvändig) och 25 (46,3 %) hade kräkningar av grad 2 (definierat som intravenös vätsketillförsel inom öppenvården; medicinsk åtgärd nödvändig). Av dessa patienter med behandlingsrelaterat illamående hade 23 (95,8 %) illamående av grad 1 (definierat som aptitförlust utan förändrade matvanor) och 1 (4,2 %) patient hade grad 2 (definierat som minskat oralt intag utan signifikant viktminskning, dehydrering eller
undernäring). Under de första 4 månaderna av behandlingen med ProLon1 hade 19 (67,9 %) patienter kräkningar och 10 (35,7 %) patienter var illamående. Vid behandlingens slut behövde 4 (14,3 %) patienter medel mot kräkningar eller illamående (se avsnitt Kliniska uppgifter. 4). Sammanlagt 4 patienter avbröt behandlingen, främst på grund av illamående eller kräkningar.
De flesta patienter med behandlingsrelaterad diarré (cirka 94 %) fick lindrig eller måttlig diarré; 38 (77,6 %) patienter rapporterade grad 1 (definierat som en ökning på högst 4 avföringar om dagen jämfört med utgångsvärdet) och 8 (16,3 %) patienter rapporterade behandlingsrelaterad diarré av grad 2 (definierat som en ökning på 4 till 6 avföringar om dagen jämfört med utgångsvärdet; begränsning av instrumentella aktiviteter i det dagliga livet). Tre (6,1 %) patienter rapporterade diarré av grad 3 (definierat som en ökning på minst 7 avföringar om dagen jämfört med utgångsvärdet; inläggning på sjukhus indicerat; kraftig ökning av stomiproduktionen jämfört med utgångsvärdet; begränsning av självvårdande aktiviteter i det dagliga livet). Under de första 4 månaderna av behandlingen med ProLon1 hade 23 (82,1 %) patienter diarré; vid slutet av behandlingen hade 3 (10,7 %) patienter diarré. Tolv (42,9 %) patienter behandlades med loperamid.
Elektrolytrubbningar Elektrolytrubbningar (hypermagnesemi, hypokalemi, hyponatremi) uppträdde hos 4 (6,3 %) patienter. Av de 2 patienter som hade hypermagnesemi hade 2 (100 %) patienter hypermagnesemi av grad 1 (definierat som > övre normalgräns [ULN] till 3,0 mg/dl; > ULN till 1,23 mmol/l). Av de 2 patienter som fick hypokalemi hade 1 (50 %) patient hypokalemi av grad 1 (definierat som < undre gränsen för normal [LLN] till 3,0 mmol/l) och 1 (50 %) patient hade hypokalemi av grad 3 (definierat som < 3,0 till 2,5 mmol/l; inläggning på sjukhus är indicerat). Av de 1 patienter som fick hyponatremi hade 1 (100 %) hyponatremi av grad 1 (definierat som < LLN till 130 mmol/l). Dehydrering uppträdde hos 3 (4,8 %) patienter. Av de 3 patienter som var dehydrerade hade 1 patient (33,3 %) dehydrering av grad 1 (definierat som ökad indikation för oral vätska; torra slemhinnor; minskad hudturgor) och 2 (66,7 %) patienter hade dehydrering av grad 2 (definierat som ökad indikation för intravenös vätska).
Aminotransferas-stegringar Förhöjt alaninaminotransferas registrerades för 14 (50,0 % av patienterna) ProLon1-patienter. Av patienterna med förhöjt alaninaminotransferas hade 11 (78,6 %) patienter en ökning av grad 1 (definierat som större än ULN till 3,0 gånger ULN om utgångsvärdet var normalt; 1,5 till 3,0 gånger ULN om utgångsvärdet var onormalt), 1 (7,1 %) patient en ökning av grad 2 (definierat som > 3,0 till 5,0 gånger ULN om utgångsvärdet var normalt; > 3,0 till 5,0 x utgångsvärdet om utgångsvärdet var onormalt), och 2 (14,3 %) patienter en ökning av grad 3 (definierat som > 5,0 till 20,0 x ULN om utgångsvärdet var normalt; > 5,0 till 20,0 x utgångsvärdet om utgångsvärdet var onormalt).
Förhöjt aspartataminotransferas registrerades för 18 (64,3 %) ProLon1- patienter. Av dessa patienter hade 17 (94,4 %) patienter en ökning av grad 1 (definierat som större än ULN till 3,0 gånger ULN om utgångsvärdet var normalt; 1,5 till 3,0 gånger utgångsvärdet om utgångsvärdet var onormalt) och 1 (5,6 %) patient en ökning av grad 3 (definierat som > 5,0 till 20,0 x ULN om utgångsvärdet var normalt; > 5,0 till 20,0 x utgångsvärdet om utgångsvärdet var onormalt).
Rapportering av misstänkta biverkningar
Det är viktigt att rapportera misstänkta biverkningar efter att läkemedlet godkänts. Det gör det möjligt att kontinuerligt övervaka läkemedlets nytta-riskförhållande. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V.
Farmakodynamik
Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, olika medel för matsmältning och ämnesomsättning, ATC- kod: A16AX20
Verkningsmekanism
Lonafarnib är ett sjukdomsmodifierande medel som förhindrar farnesylering, vilket minskar ackumuleringen av avvikande progerin och progerinliknande proteiner i cellens inre kärnmembran. Detta leder till att cellernas integritet och normala funktion upprätthålls. Ackumuleringen av progerin och progerinliknande proteiner i cellerna inuti de stora blodkärlens väggar orsakar inflammation och fibros.
Farmakodynamiska effekter
Förlängning av QTc-intervallet Vid administrering av 200 mg lonafarnib två gånger dagligen (sammanlagd dos 400 mg/dag) hos friska frivilliga, observerades ett Cmax på 2 233 ng/ml på dag 10, vilket är jämförbart med Cmax- medelvärdet 2 695 ng/ml som observerades hos HGPS-patientpopulationen. Vid denna lonafarnibexponering har placebokorrigerade minsta kvadratmedelvärdesförändringar av QTc- intervallet, korrigerat för hjärtfrekvens med Fridericias formel (QTcF), på mellan 0 och 20 ms från baslinjen observerats på dag 10.
Klinisk effekt och säkerhet
Den kliniska effekten och säkerheten av lonafarnib har utvärderats i två fas 2-studier (ProLon1 och ProLon2). Båda studierna var öppna enkelcenter-, enarmsstudier som utvärderade effekten och säkerheten av lonafarnib hos patienter med genetiskt bekräftad HGPS eller patienter med ”processing- deficient” progeroid laminopati. Analysen utfördes genom att studierna kombinerades i en poolad analys för att utvärdera skillnader i överlevnad mellan de HGPS-patienter som behandlades med lonafarnib och dem som var lonafarnibnaiva. Överlevnadsanalyser utfördes vid 1, 2 och 3 år baserat på tidslängden av monoterapi med lonafarnib i antingen ProLon1 eller ProLon2 och med hjälp av vitalstatus från och med den 1 augusti 2021, s.k. senaste uppföljning.
Det var 28 patienter med i ProLon1 (26 patienter med klassisk HGPS, 1 patient med icke-klassisk HGPS och 1 patient med progeroid laminopati med en LMNA-heterozygot mutation med ackumulering av progerinliknande proteiner). Patienterna fick lonafarnib i 24 till 30 månader. Patienterna inledde behandlingen med lonafarnib 115 mg/m2 två gånger dagligen. Efter 4 månaders behandling fick patienter som tolererade behandlingen en ökning av dosen till 150 mg/m2 två gånger dagligen. Av de 28 behandlade patienterna ingick 27 patienter med HGPS (16 kvinnor, 11 män) i överlevnadsbedömningen. Medianåldern vid behandlingsstart för de 27 patienterna var 7,5 år (intervall: 3 till 16 år). Vid studiens början var alla patienter yngre än 18 år.
Det var 35 patienter med i ProLon2 (34 patienter med klassisk HGPS och en patient med icke-klassisk HGPS). Patienterna fick lonafarnib i 12 till 36 månader. Patienterna behandlades med lonafarnib 150 mg/m2 två gånger dagligen. Av de 35 behandlade patienterna ingick alla i överlevnadsbedömningen. Medianåldern vid behandlingsstart var 6,0 år (intervall: 2 till 17 år). Vid studiens början var alla patienter yngre än 18 år.
Av de 63 patienterna i ProLon1 och ProLon2 behövde 15 (24 %) någon form av dosjustering. En patient (2 %) avbröt behandlingen, 11 patienter (17 %) fick avbryta behandlingen och 3 patienter (5 %) minskade dosen. Hos 10 patienter (10/63, 16 %) var den vidtagna åtgärden förknippad med gastrointestinal störning, en känd och vanlig biverkning av lonafarnib.
Den retrospektiva 3-åriga överlevnadsanalysen baserades på mortalitetsdata från 62 HGPS-patienter (27 behandlingsnaiva patienter i ProLon1 och 35 behandlingsnaiva patienter i ProLon2) som behandlades med monoterapi med lonafarnib samt data från matchade, obehandlade patienter i en separat naturlig historisk kohort.
Den genomsnittliga livslängden för HGPS-patienter som behandlades med lonafarnib ökade med i genomsnitt 0,44 till 0,47 år (utan respektive med justering för ålder vid behandlingens början) de första 3 åren av uppföljningen. På grund av osäkerheten i de tillgängliga uppgifterna kan denna dock vara så kort som 2,4 månader.
Vid den senaste uppföljningstiden (dvs. den 1 augusti 2021) ökade den genomsnittliga livslängden för HGPS-patienter som behandlades med lonafarnib med i genomsnitt 4,3 år. Med tanke på den begränsade informationen i datamängderna kan denna vara så kort som 2,6 år. Resultaten för den senaste uppföljningstiden bör tolkas med viss försiktighet eftersom patienterna genomgick ytterligare (potentiellt gynnsamma) behandlingar.
Sammanfattningen av överlevnadsanalysen finns i tabell 4.
Tabell 4: Sammanfattning av överlevnadsanalys för patienter med Hutchinson-Gilfords syndrom (lonafarnib-behandlad mot extern naturlig historisk kohort)
| Skillnad i RMST* i år (95 % KI) | Riskkvot* (95 % KI) | |
| 3-årig uppföljning | 0,466 (0,204, 0,728) P1+P2 0,414 (0,042, 0,785) P1 0,172 (-0,101, 0,445) P2 | 0,28 (0,107, 0,756) P1+P2 0,15 (0,017, 1,263) P1 0,71 (0,199, 2,556) P2 |
| Senaste uppföljning (1 augusti 2021) | 4,338 (2,551, 6,126) P1+P2 | 0,28 (0,154, 0,521) P1+P2 |
| 2-årig uppföljning | 0,237 (0,074, 0,401) P1+P2 | 0,29 (0,097, 0,838) P1+P2 |
| 1-årig uppföljning | 0,094 (0,034, 0,154) P1+P2 | 0,20 (0,054, 0,732) P1+P2 |
KI = konfidensintervall; P1 = ProLon1; P2 = ProLon2; RMST = begränsad genomsnittlig överlevnadstid Det var 27 patienter med i ProLon1 och 35 patienter i ProLon2.
*Uppskattningarna baseras på matchning enligt följande: för varje lonafarnib-patient valdes en slumpmässigt matchad obehandlad patient ut, av samma kön och från samma kontinent. Lonafarnib- patienterna matchades sekventiellt från lonafarnib-patienten med den äldsta åldern i början till den yngsta. Åldern vid behandlingens början för den obehandlade patienten inom ett matchat par ställdes in på samma ålder som för lonafarnib-patienten. Om en obehandlad patient fick längre uppföljning än den lonafarnib-behandlade patienten i ett matchat par, censurerades denna uppföljning efter längden på den lonafarnib-behandlade patientens uppföljning. Regressionsanalys för RMST och Cox- proportionell riskregression för riskkvoten hade kön och kontinent som stratifieringsfaktorer och ålder vid behandlingens början som kovariat.
Detta läkemedel har godkänts enligt reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta innebär att det inte har varit möjligt att få fullständig information om detta läkemedel eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom eventuell ny information och uppdaterar denna produktresumé när så behövs.
Läkemedelsform
Hård kapsel (kapsel)
Zokinvy 50 mg hårda kapslar
Hård kapsel av storlek 4 (5 mm x 14 mm), ogenomskinlig, gul med ”LNF” och ”50” tryckt i svart.
Zokinvy 75 mg hårda kapslar
Hård kapsel av storlek 3 (6 mm x 16 mm), ogenomskinlig, ljusorange med ”LNF” och ”75” tryckt i svart.
Interaktioner
Lonafarnib metaboliseras av CYP3A4 och 3A5 och är också känt för att vara en måttlig CYP3A4- hämmare. Därför hämmar det automatiskt sin egen metaboliska process. En cirka fyrfaldig ökning av Cmax inträffar efter flera doser lonafarnib (75 mg två gånger dagligen i 6 dagar) relativt till enkeldoser av lonafarnib (75 mg). Baserat på värdena för Cmax och AUC var en ansamling av den aktiva substansen tydlig vid steady state. Samma sak gäller huvudmetaboliten i lonafarnib, men i minskad omfattning.
Lonafarnib som offer
Starka cyp3a-hämmare
När lonafarnib administrerades samtidigt med ketokonazol, en stark CYP3A-hämmare, till friska vuxna försökspersoner, ökade ketokonazol (200 mg i 5 doser) Cmax lonafarnib (en enkeldos på 50 mg) 3,7-faldigt och AUC 5,3-faldigt. Detta kan leda till ökad risk för biverkningar. Därför är samtidig användning av lonafarnib och starka CYP3A-hämmare kontraindicerat (se avsnitt Kontraindikationer).
Måttliga cyp3a-hämmare
När flukonazol (200 mg en gång dagligen i 4 dagar), en måttlig CYP3A4-hämmare, läggs till i en behandlingsregim med flera doser lonafarnib (75 mg två gånger dagligen i 6 dagar, och sedan administreras tillsammans med flukonazol i 4 dagar), anses skillnaderna i exponeringen av lonafarnib inte vara kliniskt relevanta (ingen ändring av Cmax och en 1,2-faldig minskning av AUC). Ingen ytterligare hämning förutom den automatiskt hämmande effekten efter flera doser lonafarnib observeras när den måttliga CYP3A4-hämmaren flukonazol läggs till i regimen. Försiktighet måste dock iakttas när lonafarnib läggs till i en befintlig regim med en måttlig CYP3A-hämmare, och det kan vara rimligt att använda en lägre startdos (se avsnitt Dosering och Varningar och försiktighet).
Svaga cyp3a-hämmare
Inga studier av läkemedelsinteraktioner har utförts med en svag CYP3A-hämmare. Ingen dosjustering anses vara nödvändig, men om samtidig användning av en svag CYP3A-hämmare framkallar en ihållande toxicitet ska dosen av lonafarnib minskas med 50 % och QTc-övervakning rekommenderas (se avsnitt Dosering och Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering).
Starka cyp3a-inducerare
Samtidig administrering av en oral singeldos på 50 mg lonafarnib (i kombination med en oral singeldos på 100 mg ritonavir) efter 600 mg rifampin en gång dagligen i 8 dagar ledde till att Cmax för lonafarnib minskade 12,5-faldigt och AUC sänktes 50-faldigt, jämfört med rifampin som enda behandling till friska vuxna försökspersoner. Det finns inga tillgängliga effektdata som visar att lonafarnib förblir effektivt när det ges samtidigt med en stark CYP3A-inducerare. Därför bör samtidig användning av lonafarnib och en stark CYP3A-inducerare undvikas, och terapeutiska alternativ sökas (se avsnitt Varningar och försiktighet).
Måttliga cyp3a-inducerare
Inga interaktionsstudier har utförts med en måttlig CYP3A-inducerare. Det finns inga tillgängliga effektdata som visar att lonafarnib förblir effektivt när det ges samtidigt med en måttlig CYP3A- inducerare. Därför bör samtidig användning av lonafarnib och en måttlig CYP3A-inducerare undvikas, och terapeutiska alternativ sökas (se avsnitt Varningar och försiktighet).
Svaga cyp3a-inducerare
Inga interaktionsstudier har utförts med en svag CYP3A-inducerare. Det finns inga tillgängliga effektdata som visar att lonafarnib förblir effektivt när det ges samtidigt med en svag CYP3A- inducerare. Därför bör samtidig användning av lonafarnib och en svag CYP3A-inducerare undvikas, och terapeutiska alternativ sökas (se avsnitt Dosering och Varningar och försiktighet). Om samtidig administrering med en svag CYP3A-inducerare inte kan undvikas ska den nuvarande dosen av lonafarnib behållas. Om patienten inte redan har trappats upp till underhållsdosen 150 mg/m2 två gånger dagligen bör tidpunkten för den planerade dosökningen behållas.
Livsmedel och vissa juicer som påverkar metabolismen av lonafarnib
Grapefrukt, tranbär, granatäpple och pomerans (t.ex. apelsinmarmelad) hämmar CYP3A-systemet. Intag av mat eller juicer som innehåller dessa frukter ska undvikas när man tar lonafarnib (se avsnitt Dosering).
Lonafarnib som förövare
Cyp3a4-substrat
Lonafarnib är en hämmare av CYP3A4. När lonafarnib administrerades tillsammans med CYP3A4- substratet midazolam hos friska vuxna patienter, observerades att upprepade doser av lonafarnib (100 mg två gånger dagligen 5 dagar i följd) ökade Cmax för midazolam (enskild 3 mg oral dos) 2,8- faldigt medan AUC ökade 7,4-faldigt. Denna interaktion ökar därmed risken för extrem sedering och andningsdepression. Därför är samtidig användning av lonafarnib och midazolam kontraindicerad (se avsnitt Dosering, Kontraindikationer och Varningar och försiktighet).
Inga interaktionsstudier har utförts med HMG-CoA-reduktashämmare. HMG-CoA-reduktashämmarna atorvastatin, lovastatin och simvastatin är alla beroende av CYP3A för metabolisering. Lonafarnib är en stark CYP3A-mekanismbaserad hämmare in vivo. När det administreras samtidigt med antingen atorvastatin, lovastatin eller simvastatin, förväntas lonafarnib öka plasmakoncentrationen av dessa statiner. Detta leder till en ökad risk för myopati, inklusive rabdomyolys. Därför är samtidig användning av lonafarnib och atorvastatin, lovastatin och simvastatin kontraindicerad (se avsnitt Kontraindikationer).
Loperamid
När lonafarnib administrerades samtidigt med loperamid till friska vuxna försökspersoner ökade flerdosbehandling med lonafarnib (100 mg två gånger dagligen i 5 dagar i följd) Cmax för loperamid (oral singeldos på 2 mg) 3,1-faldigt och AUC 4-faldigt. Dosen av loperamid ska inte överstiga 1 mg dagligen (se avsnitt Varningar och försiktighet). Om mer än 1 mg loperamid ska ges dagligen ska dosen långsamt ökas med försiktighet för att vid behov behandla diarré.
Cyp2c19-substrat
När lonafarnib administrerades samtidigt med CYP2C19-substratet omeprazol till friska vuxna försökspersoner, ökade flerdosbehandling med lonafarnib (75 mg två gånger dagligen i 5 dagar i följd) Cmax för omeprazol (oral singeldos på 40 mg) med 28 %och AUC med 60 %. Patienter som tar läkemedel som är CYP2C19-substrat bör under denna period övervakas med avseende på potentiella biverkningar, med nödvändiga dosjusteringar.
Mate1 och mate2-k
Baserat på in vitro-data är lonafarnib en MATE1/MATE2-K-hämmare vid kliniskt relevanta maximala systemiska koncentrationer och kan potentiellt utlösa en kliniskt relevant interaktion. För närvarande är metformin det enda identifierade kliniskt relevanta substratet för MATE1/MATE2-K. Samtidig användning av metformin och lonafarnib ska undvikas. Om metformin krävs ska läkarna noga övervaka patienten avseende interaktioner med lonafarnib.
P-glykoproteinsubstrat
När lonafarnib administrerades samtidigt med P-glykoproteinsubstratet fexofenadin till friska vuxna försökspersoner, ökade flerdosbehandling med lonafarnib (100 mg två gånger dagligen i 5 dagar i följd) Cmax för fexofenadin (oral singeldos på 180 mg) med 21 % och AUC med 24 %. När lonafarnib administreras samtidigt med P-glykoproteinsubstrat (t.ex. digoxin, dabigatran) där minimala koncentrationsförändringar kan leda till allvarliga eller livshotande toxiciteter, ska patienten övervakas avseende biverkningar och dosen av P-glykoproteinsubstrat minskas i enlighet med dess godkända produktinformation.
Oct1-substrat
In vitro-studier visar att lonafarnib är en OCT1-hämmare vid kliniskt relevanta systemiska koncentrationer. Den kliniska relevansen är dock för närvarande okänd.
Antiarytmika och andra substanser som kan förlänga qt-intervallet
Lonafarnib ska användas med försiktighet hos patienter som har eller kan utveckla förlängt QT- intervall, inklusive patienter som tar antiarytmika, som amiodaron, disopyramid, prokainamid, kinidin och sotalol, eller andra läkemedel som kan leda till förlängt QT-intervall, som klorokin, halofantrin, klaritromycin, haloperidol, metadon och moxifloxacin (se avsnitt Varningar och försiktighet). Detta är inte en fullständig lista, och alla antiarytmika ska utvärderas för potentialen att förlänga QT-intervallet.
Orala preventivmedel
Inga studier har utförts för att utvärdera interaktionen mellan samtidig behandling med lonafarnib och orala preventivmedel. Fertila kvinnor måste använda en effektiv preventivmetod under behandling med Zokinvy och i minst 1 vecka efter den sista dosen (se avsnitt Graviditet och amning).
Pediatrisk population
Interaktionsstudier har endast utförts på vuxna.
Graviditet och amning
Fertila kvinnor/preventivmedel för män och kvinnor
Fertila kvinnor måste använda en effektiv preventivmetod under behandling med Zokinvy och i minst 1 vecka efter den sista dosen. Män med fertila kvinnliga partner måste använda en effektiv preventivmetod under behandlingen med Zokinvy och i minst 3 månader efter den sista dosen.
Effekterna av Zokinvy på kontraceptiva steroider har inte studerats. En barriärmetod måste läggas till om systemiska steroider används som preventivmedel.
Graviditet
Det finns inga eller begränsade data från användning av lonafarnib hos gravida kvinnor. Djurförsök har påvisat reproduktionstoxicitet (se avsnitt Prekliniska säkerhetsuppgifter). Lonafarnib rekommenderas inte under graviditeten eller till fertila kvinnor som inte använder preventivmedel.
Amning
Det är inte känt om lonafarnib utsöndras i bröstmjölk hos människor. Djurstudier har visat utsöndring av lonafarnib i mjölk (se avsnitt Prekliniska säkerhetsuppgifter för närmare information). En risk för nyfödda barn/spädbarn kan inte uteslutas.
Ett beslut måste fattas om huruvida amningen ska avbrytas eller behandlingen med lonafarnib ska avbrytas, samtidigt som amningens nytta för barnet ska vägas mot behandlingens nytta för modern.
Fertilitet
Det finns inga uppgifter om effekterna av lonafarnib på människors fertilitet. I djurstudier ledde lonafarnib till förändringar i de manliga och kvinnliga reproduktionsorganen och till resorptioner (se avsnitt Prekliniska säkerhetsuppgifter). Den potentiella effekten av lonafarnib på människors fertilitet är för närvarande okänd.
Trafik och maskiner
Lonafarnib har mild effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner. Trötthet kan uppstå efter administrering av lonafarnib (se avsnitt Biverkningar).
Överdosering
Vid akut överdosering ska understödjande medicinsk vård ges om det är kliniskt indicerat, inklusive vätskeersättning för att undvika rubbad elektrolytbalans samt noggrann övervakning av vitalparametrar. Det finns ingen antidot mot lonafarnib för att motverka överdosering.
Farmakokinetik
Absorption
Absolut biotillgänglighet har inte utvärderats. Lonafarnib tas upp oralt. Mediantiden till maximal toppkoncentration (tmax) var 2 till 4 timmar. Efter flerdos-administrering av lonafarnib (100 mg två gånger dagligen i 5 dagar) till friska frivilliga var den genomsnittliga maximala toppkoncentrationen 964 ng/ml som sågs vid en mediantid på 4 timmar (2 till 5 timmars intervall).
Hos friska frivilliga jämfördes exponeringen efter en oral singeldos på 75 mg lonafarnib, vilken togs som en intakt kapsel, med exponeringen efter en oral singeldos på 75 mg lonafarnib-kapsel blandat med apelsinjuice, mosad banan, yoghurt och mannagrynsgröt (för anvisningar om blandning av kapselinnehållet med apelsinjuice, mosad banan, yoghurt och mannagrynsgröt, se avsnitt Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering). Efter denna blandning observerades ökningar eller minskningar av exponeringen för lonafarnib enligt tabell 5.
Tabell 5: effekten av lonafarnibexponering när kapselns innehåll blandas med mat
| Mjuk mat | Cmax | AUC |
| Apelsinjuice | ↓9 % | ↓8 % |
| Mosad banan | ↓11 % | ↓7 % |
| Mannagrynsgröt | ↑7 % | ↓9 % |
| Yoghurt | ↑4 % | ↓12 % |
↑ = ökning; ↓ = minskning; AUC = arean under koncentrationskurvan; Cmax = maximal observerad koncentration
Efter en oral singeldos på 100 mg lonafarnib minskade föda absorptionen av lonafarnib hos friska frivilliga och den relativa orala biotillgängligheten vid födointag jämfört med vid fasta var 48 % och 77 % baserat på Cmax respektive AUC. Flerdos-administrering av lonafarnib tillsammans med mat till friska vuxna försökspersoner hade ingen signifikant effekt på biotillgängligheten och resulterade i en lägre interindividuell variabilitet (16 %).
Hos friska frivilliga uppskattas ackumuleringskvoten ligga på 4,46 för AUCTAU/AUC0-12 och 3,36 för
Cmax.
Den intraindividuella variabiliteten är 20,79 % för Cmax och 21,13 % för AUCTAU och den interindividuella variabiliteten är 36,92 % för Cmax och 50,75 % för AUCTAU.
Distribution
Plasmaproteinbindningen av lonafarnib in vitro var ≥ 99 % inom koncentrationsintervallet mellan 0,5 och 40,0 mikrogram/ml. Blod-plasma-kvoten var 0,992 till 1,56.
Lonafarnib uppvisar en tidsberoende farmakokinetik. En jämförelse mellan studier på friska vuxna frivilliga med en singeldos på 75 mg lonafarnib och 75 mg lonafarnib två gånger dagligen i 5 dagar visar att den skenbara distributionsvolymen för lonafarnib minskar med 60 % (242 l respektive 97,4 l) efter flerdosbehandling med lonafarnib i 5 dagar.
Metabolism
Lonafarnib metaboliseras i hög grad i levern. Lonafarnib stod för 50–57 % av den profilerade radioaktiviteten i plasma. Total plasmaåtervinning för de två metaboliterna av intresse: HM17 (15,1 %) och HM21 (13,9 %), vilket innebär att totalt 79–86 % av radioaktiviteten i plasma återvanns. I de gemensamma metaboliseringsvägarna ingick oxidering, dehydrogenering och kombinationer av dessa två processer. De flesta av metaboliterna härrörde från strukturella förändringar i den tillhörande piperidinringregionen för lonafarnib.
HM21 är en farmakologiskt aktiv metabolit. Efter oral administrering av 100 mg lonafarnib två gånger dagligen i 5 dagar har HM21 en maximal plasmakoncentration på 94,8 ng/ml efter cirka 4 timmar (intervall: 3 till 6), med en AUCTAU på 864 ng·h/ml. Efter oral administrering av 75 mg lonafarnib två gånger dagligen i 5 dagar har HM21 en maximal koncentration i plasma på 82,1 ng/ml efter cirka 3 timmar (intervall: 3 till 5), med en AUCTAU på 767 ng·h/ml.
Metabolismstudier in vitro visar att CYP3A4 och CYP3A5 främst ansvarar för den oxidativa metaboliseringen av lonafarnib och att lonafarnib är ett in vivo-känsligt CYP3A4-substrat.
Tjugoen metaboliter karakteriserades/identifierades i urin och avföring. Ingen enskild okarakteriserad metabolit utgjorde mer än 5 % av dosen.
Transportörer
Baserat på in vitro-data är lonafarnib med stor sannolikhet ett substrat av P-glykoprotein och inte ett substrat av BCRP, OCT1, OATP1B1 och OATP1B3.
Eliminering
En 14C-absorptions-, metabolism- och utsöndringsstudie som utfördes på friska frivilliga efter singeldos-administrering av lonafarnib visade att radioaktivitet som härrör från läkemedel främst utsöndrades via avföring. Den genomsnittliga kumulativa utsöndringen av radioaktivitet var 61 % i avföring och högst 1 % i urinen upp till 24 timmar efter dosering (total återvinning var cirka 62 % i massbalansstudien).
Lonafarnib uppvisar en tidsberoende farmakokinetik. En jämförelse mellan studier på friska vuxna frivilliga av en singeldos på 75 mg lonafarnib och 75 mg lonafarnib två gånger dagligen i 5 dagar visar att clearance för lonafarnib minskade med 75 % (48,2 l/h respektive 12,1 l/h) och att t1/2 ökade med 60 % (3,5 h respektive 5,6 h) efter en flerdosbehandling med lonafarnib i 5 dagar.
Särskilda populationer
Nedsatt leverfunktion Lonafarnib har inte studerats på patienter med nedsatt leverfunktion. Samtidig administrering av en oral singeldos på 50 mg lonafarnib (i kombination med en oral singeldos på 100 mg ritonavir) till patienter med mild och måttlig nedsättning av leverfunktionen visade liknande exponering med lonafarnib i förhållande till den matchade normala kontrollgruppen (normal leverfunktion). Dessa resultat tyder på att ingen dosjustering är nödvändig hos patienter med lätt till måttligt nedsatt leverfunktion (se avsnitt Dosering). Lonafarnib är kontraindicerat för patienter med svårt nedsatt leverfunktion (se avsnitt Kontraindikationer) på grund av det förutsedda säkerhetsproblemet dekompensation på grund av risken för diarré (se avsnitt Varningar och försiktighet och Biverkningar). Lonafarnib (och troligast HM21) metaboliseras i hög grad i levern. Nedsatt leverfunktion leder därför med största sannolikhet till ökad exponering för lonafarnib (effekten på HM21 är okänd) (se avsnitt Varningar och försiktighet).
Nedsatt njurfunktion Lonafarnib har inte studerats på patienter med nedsatt njurfunktion (se avsnitt Varningar och försiktighet). Lonafarnib och HM21 utsöndras endast i begränsad omfattning via urinen. Därför förväntas inte nedsatt njurfunktion påverka exponeringen för lonafarnib och HM21.
Kön Efter en peroral singeldos på 100 mg lonafarnib till friska frivilliga tyder de farmakokinetiska uppgifterna på att exponeringen för lonafarnib (AUC0-inf) är högre hos kvinnliga försökspersoner (44 % högre) än hos manliga. Kön hade lägre effekt (26 %) på Cmax jämfört med AUC0-inf.
Ålder Efter en oral singeldos på 100 mg lonafarnib visar farmakokinetiska uppgifter att exponeringen för lonafarnib (AUC0-inf) är högre hos äldre (59 % högre hos dem som är 65 år eller äldre) jämfört med yngre personer i åldern 18–45 år. Ålder hade lägre effekt (27 %) på Cmax jämfört med AUC0-inf.
Prekliniska säkerhetsuppgifter
Lonafarnib hade inga effekter på QT- eller QTc-intervallet hos marsvin och inga EKG-förändringar observerades hos apor. Lonafarnib gav måttliga och isolerade effekter på QT-intervallet på EKG hos råttor vid uppskattade exponeringar som liknar vad som ses hos människor.
En nivå utan observerade skadliga effekter (NOAEL, No Observed Adverse Effect Level) kunde inte fastställas i studier med upp till ett års duration på apor. Systemisk toxicitet observerades i 3 månaders och 1 års toxicitetsstudier på råttor och apor efter upprepad oral administrering av lonafarnib vid doser ≥ 30 respektive ≥ 10 mg/kg/dag, vilket motsvarar exponeringar lägre än vad som ses hos patienter. I toxicitetsfynden ingick benmärgssuppression, testikulär toxicitet och lymfoid toxicitet hos råttor och apor, njurförändringar hos råttor (vakuolisering, mineralisering och nekros i den inre njurmärgen) samt diarré och elektroretinografiska förändringar hos apor. I en 3 månaders toxicitetsstudie på apor sågs akut morbiditet på grund av blödning i flera organ hos ett litet antal apor som fick 60 mg/kg/dag, vilket motsvarar exponeringar liknande dem som ses hos människor (vid 150 mg/m2 två gånger dagligen). I toxicitetsstudier på apor sågs okulära fynd av encellsnekros av retinala fotoreceptorer vid ≥ 40 mg/kg/dag. I en 3 månaders uppföljningsstudie noterades förändringar av elektroretinografi vid ≥ 15 mg/kg/dag, inklusive betydande förändringar av skotopa amplituder vid 60 mg/kg/dag vilket tyder på perturbation av stavceller och nedsatt mörkerseende. NOAEL för okulär toxicitet för lonafarnib ansågs vara 20 mg/kg/dag, vilket motsvarar exponeringar liknande dem som ses hos människor (vid 150 mg/m2 två gånger dagligen).
Lonafarnib ökade pre- och postimplantationsförlusten och minskade antalet levande foster hos honråttor vid doser ≥ 30 mg/kg/dag. Minskad kroppsvikt hos modern och lägre kroppsvikt hos fostret observerades också vid denna dosnivå. NOAEL för modertoxicitet och F1-kullar ansågs vara 10 mg/kg/dag, med en uppskattad exponeringsnivå som är lägre än vad som ses hos människor vid 150 mg/m2 två gånger dagligen.
Reproduktionstoxicitet observerades hos hanråttor och -apor, inklusive lägre testikel- och bitestikelvikt, aspermi, förändrad spermatogenes och spermatogonialt debris hos hanråttor vid ≥ 90 mg/kg/dag och lägre testikelvikt hos hanapor vid den lägsta testade dosen 10 mg/kg/dag. NOAEL eller den lägsta testade dosen vad gäller dessa effekter motsvarar exponeringsnivåer under dem som ses hos människor vid 150 mg/m2 två gånger dagligen.
Lonafarnib visade teratogen potential vid kliniskt relevant exponering hos kaniner i frånvaro av maternell toxicitet, där en ökad incidens av missbildningar och variationer i fostrets skelettutveckling observerades vid den lägsta testade dosen 10 mg/kg/dag, vilket motsvarar en exponeringsnivå som är lägre än vad som ses hos människa vid 150 mg/m2 två gånger dagligen. Maternell toxicitet observerades vid ≥ 40 mg/kg/dag och både moder- och embryofetal toxicitet, inräknat missfall, missfärgad urin, viktminskning, ökad förlust efter implantation och sänkt fostervikt, observerades vid 120 mg/kg/dag, vilket motsvarar högre exponeringar än vad som ses hos människa (~2- och 25-gånger den humana exponeringen vid 150 mg/m2 två gånger dagligen). Hos råttor hade lonafarnib inga negativa effekter på F1- och F2-generationerna i en studie av pre- och postnatal utveckling. Lonafarnib utsöndras i mjölk efter oral administrering till lakterande råttor, med ett genomsnittligt förhållande mellan mjölk- och plasmakoncentration på 1,5 vid 12 timmar.
Totalt sett utgör lonafarnib inte en genotoxisk betänklighet baserat på resultat från in vitro-tester, inräknat analys av bakteriell omvänd mutation och en analys av kromosomavvikelser med hjälp av humana perifera blodlymfocyter. I in vivo-analysen av mikronuklei i musben var lonafarnib inte gentoxiskt vid doser upp till 50 och 60 mg/kg/dag (intraperitoneal injektion) hos han- respektive honmus. Dessa dosnivåer är dock lägre än den kliniskt relevanta dosen.
Den karcinogena potentialen av lonafarnib har inte studerats.
Förteckning över hjälpämnen
Kapselinnehåll
Povidon Poloxamer
Kroskarmellosnatrium Kiseldioxid, kolloidal, vattenfri Magnesiumstearat
Kapselskal
Gelatin (E 171) Titandioxid Gul järnoxid (E 172) Röd järnoxid (E 172) (endast 75 mg kapslar) Solroslecitin (E 322)
Svart bläck
Shellack Svart järnoxid (E 172) Propylenglykol Ammoniaklösning Kaliumhydroxid
Inkompatibiliteter
Ej relevant.
Hållbarhet
4 år
Särskilda förvaringsanvisningar
Förvaras i originalförpackningen. Tillslut burken väl. Fuktkänsligt. Inga särskilda temperaturanvisningar.
Alla styrkors förpackningar
HDPE-burk, innehållande torkmedel i en behållare och kapslar, med induktionsförsegling och polypropylenlock. Förpackningsstorlek om 30 hårda kapslar.
Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering
Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.
Patienter som inte kan svälja kapslar hela
Om kapslarna inte kan sväljas hela kan kapslarna öppnas och kapselns innehåll blandas med apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt. Kapselns innehåll får inte blandas med äppelmos, jordnötssmör eller havregryn.
Steg 1: Om du blandar med apelsinjuice ska du använda en ren doseringskopp för att mäta upp antingen 5 ml eller 10 ml apelsinjuice. Du kan välja mellan 5 ml eller 10 ml apelsinjuice.
Om du blandar med mjuk mat, ska du mäta upp antingen 1 eller 2 teskedar mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt. Du kan välja att använda 1 eller 2 teskedar mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt.
Steg 2: Placera apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt som mättes upp i steg 1 i en ren kopp.
Steg 3: Håll en kapsel ovanför koppen som innehåller apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt. Håll kapseln på båda sidor mellan tummen och pekfingret. Vrid försiktigt och dra isär kapseln.
Steg 4: Töm innehållet i kapseln direkt i koppen som innehåller apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt.
Steg 5: Blanda kapselns innehåll och apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt väl med en ren sked. Om bara en enda kapsel ska tas, gå vidare till steg 7. Om 2 kapslar ska tas, gå vidare till steg 6.
Steg 6: Om 2 kapslar tas, upprepa steg 1 till 5 för den andra kapseln. När du är klar, gå till steg 7, 8 och 9.
Steg 7: Svälj hela blandningen tillsammans med mat inom cirka 10 minuter efter beredningen. Varje dos måste blandas och intas inom 10 minuter. Blandningen ska bara beredas vid tidpunkten för intaget.
Steg 8: Om du använder apelsinjuice, ska du skölja ur doseringskoppen som används för att mäta upp apelsinjuicen och fylla den med 5 ml vatten för varje kapsel som blandats ut med apelsinjuice. Om du använder mjuk mat, fyll en ren doseringskopp med 5 ml vatten för varje kapsel som blandades med mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt.
Steg 9: Häll över vattnet som uppmätts i steg 8 till i koppen som används för att blanda ut Zokinvy med apelsinjuice eller mjuk mat. Snurra försiktigt på koppen med vattnet. Drick vattnet.
Patienter som kräver en reducerad daglig dos zokinvy
Steg 1: Om du blandar med apelsinjuice, ska du använda en ren doseringskopp för att mäta upp 10 ml apelsinjuice. Om du blandar med mjuk mat, mät upp 2 teskedar mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt.
Steg 2: Placera apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt som mättes upp i steg 1 i en ren kopp för blandning.
Steg 3: Beroende på din läkares anvisning, håll antingen en Zokinvy 75 mg- eller 50 mg-kapsel ovanför koppen som innehåller apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt. Håll kapseln på båda sidor mellan tummen och pekfingret. Vrid försiktigt och dra isär kapseln.
Steg 4: Töm innehållet i kapseln direkt i koppen som innehåller apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt.
Steg 5: Blanda kapselns innehåll och apelsinjuice, mosad banan, yoghurt eller mannagrynsgröt ordentligt med en ren sked.
Steg 6: Placera hälften av blandningen från blandningskoppen i en ren doseringskopp (5 ml apelsinjuiceblandning eller 1 tesked av blandningen med mjuk mat).
Steg 7: Svälj 5 ml eller 1 tesked av blandningen tillsammans med mat inom cirka 10 minuter efter beredningen. Varje dos måste blandas och intas inom 10 minuter. Blandningen ska bara beredas vid tidpunkten för intaget.
Steg 8: Häll 5 ml vatten i doseringskoppen som används för att konsumera blandningen.
Steg 9: Snurra försiktigt på doseringskoppen med vattnet. Drick vattnet.
Läkemedlets namn
Zokinvy 50 mg hårda kapslar
Zokinvy 75 mg hårda kapslar
Kvalitativ och kvantitativ sammansättning
Zokinvy 50 mg hårda kapslar
Varje kapsel innehåller 50 mg lonafarnib.
Zokinvy 75 mg hårda kapslar
Varje kapsel innehåller 75 mg lonafarnib.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt Förteckning över hjälpämnen.
Innehavare av godkännande för försäljning
Integral Pharma Solutions EU Limited 1 Windmill Lane Dublin 2 D02 F206 Irland
Nummer på godkännande för försäljning
Zokinvy 50 mg hårda kapslar
EU/1/22/1660/001
Zokinvy 75 mg hårda kapslar
EU/1/22/1660/002
Datum för första godkännande/förnyat godkännande
Datum för det första godkännandet: 18 juli 2022
Datum för översyn av produktresumén
Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats
Http://www.ema.europa.eu.
Förpackningar 0
Förpackningarna följer dina sökinställningar för tillhandahålls ej och avregistrerade läkemedel.
Inga förpackningar hittades.
Innehåll
| Substans | Roll | Mängd | Beskrivning |
|---|---|---|---|
| Lonafarnib | Aktiv beståndsdel | 75.026 03 EQ | — |
| Propylenglykol | Hjälpämne | — | — |